国家药监局发布重组腺相关病毒产品质量研究和质量标准问答文件征求意见稿

来源：国家药监局审评中心

编辑：无名

摘要：2026年10月10日，为规范和指导重组腺相关病毒产品药学研究，国家药监局发布了《重组腺相关病毒产品质量研究和质量标准问答文件（征求意见稿）》，征求意见自发布之日起1个月。

主要内容：

1、主要阐述了rAAV 产品质量研究和质量标准等方面存在的突出问题，给审评带来的挑战以及潜在安全性风险。明确技术指南中相关要求是契合现阶段认知的一般性技术要求，仅代表药品监管部门当前的观点和认知，后续相关技术要求将随着行业水平的提高、技术的进步，以及产品认知的积累逐步完善。

2、针对rAAV产品关键质量属性“基因组滴度”分析方法和方法学验证的要求和标准限度制定的要求。

3、针对rAAV 产品关键质量属性生物学活性从申报临床试验至上市指标选择的递进式技术要求，以及分析方法和方法学验证中关键项目的技术要求。

4、针对产品相关杂质和工艺相关杂质从申报临床试验至上市的技术要求，并对分析方法和方法学验证明确技术要求。

为规范和指导重组腺相关病毒（Recombinant adeno-associated virus，rAAV）产品药学研究，衔接现有系列指导原则，进一步明确关键质量研究和质量标准技术要求，我中心组织起草了《重组腺相关病毒产品质量研究和质量标准问答文件（征求意见稿）》。

我们诚挚地欢迎社会各界对征求意见稿提出宝贵意见和建议，并及时反馈给我们，以便后续完善。征求意见时限为自发布之日起1个月。

您的反馈意见请发到以下邮箱：

[email protected]，[email protected]

一、主要内容：

1、主要阐述了rAAV 产品质量研究和质量标准等方面存在的突出问题，给审评带来的挑战以及潜在安全性风险。明确技术指南中相关要求是契合现阶段认知的一般性技术要求，仅代表药品监管部门当前的观点和认知，后续相关技术要求将随着行业水平的提高、技术的进步，以及产品认知的积累逐步完善。

2、针对rAAV产品关键质量属性“基因组滴度”分析方法和方法学验证的要求和标准限度制定的要求。

3、针对rAAV 产品关键质量属性生物学活性从申报临床试验至上市指标选择的递进式技术要求，以及分析方法和方法学验证中关键项目的技术要求。

4、针对产品相关杂质和工艺相关杂质从申报临床试验至上市的技术要求，并对分析方法和方法学验证明确技术要求。

二、征求意见稿