蒲公英国际｜药事法规一周新闻(09.21-09.27)：FDA拟删除"动物试验"法规字眼，EMA捍卫双关键临床试验底线

本期资讯重点：

FDA拟删除"动物试验"法规字眼, EMA掌捍卫双关键临床试验底线

本周核心看点

（一分钟速览）

·

FDA直接最终规则落地：

自现行法规体系中全面剔除“动物试验”等传统表述，统一变更为“非临床试验”，同步上线收录25个替代方法学（NAM）的应用案例库；该规则将于2027年2月4日正式生效。

·

EMA掌门人捍卫双关键试验底线：

欧洲药品管理局（EMA）执行董事在撰文明确反对将“单项关键试验”设为审评默认标准；英国药品和医疗产品监管局则注资2000万英镑筹建四大监管科学卓越中心。

·

地缘政治与跨国交易风向：

地缘政治摩擦与全球产业链竞争态势成为行业核心议题。多家大型跨国制药巨头正针对美国联邦政府展开密集游说行动，敦促有关部门在对华政策调整中豁免，并切实保护其与中国本土药企建立的管线合作开发及授权引进协议。

PART.0

1

美国 (

FDA/USP等)：

引领审评革新与强化合规监管

1. 剔除“动物试验”法规字眼：FDA发布直接最终规则，替代方法学（NAM）迎来合规新曙光

美国食品药品监督管理局（FDA）代理局长Kyle Diamantas签发直接最终规则，自整套联邦法规中彻底移除“动物试验”、“临床前”及“体外”等表述，全口径替换为“非临床试验”与“非临床研究”。该规则定于

2027年2月4日

生效，公众意见征集截止至

2026年12月7日

。

本次法规修订系落实《2022年食品和药品改革法案》法定要求，赋予细胞模型、器官芯片、微生理系统、计算机模拟、化学评估及生物打印等新替代方法学（NAM）与传统体内研究同等的法律效力。FDA同步上线了收录25项NAM审评应用实例的案例库，详尽展示其在已公开审查卷宗中的实证效用。FDA特别声明，新规旨在赋予研发实体更广阔的科学灵活性，既非禁止或取缔动物试验，亦不调整现行审评尺度或额外加重申请人财务负担。

蒲公英洞察：

监管松绑并非意味着申请人可随意免除动物毒理学研究，核心实质在于扫清了非动物源性证据进入申报卷宗的法规障碍。国内出海药企在制定申报策略时，可深度研判FDA公布的25个NAM实操案例，合理构建“传统研究为基、NAM为辅”的证据权重策略，以优化前期研发支出并规避审评发球风险。

图：FDA发布直接最终规则更新非临床术语并上线NAM应用案例数据库

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-updates-regulations-advance-innovative-alternatives-animal-testing

2. 分散制造（DM）拟议规则引发博弈：行业围绕CMO排除与预批准检查（PAI）开火

在FDA于2026年7月正式发布分散制造拟议规则，允许分散制造实体（DME）及其辐射单元（DMU）统一作为“单一设施”实施申报注册。同时，该规则严格落实《预防大流行病法案》法定授权，强制要求所有向美出口制剂或原料药（API）的境外生产设施依法完成FDA设施注册，即使产品在入境前于境外实施了中间加工工序亦无法豁免。美国药典委员会（USP）对此表示，该条款彻底消除了长期以来针对境外上游API生产设施的监管盲区。

美国研究型制药企业协会（PhRMA）、可替代药品协会（AAM）、生物技术创新组织（BIO）、再生医学联盟（ARM）及印度Cipla制药相继递交反馈意见，争议核心聚焦于三大关键维度：第一，拟议规则剥夺了合同生产组织（CMO）作为独立DMU准入的资格，该限制将严重制约重度依赖CMO代工的细胞与基因治疗（CGT）企业；第二，行业抗议对所有DMU实施一刀切式强制预批准检查（PAI），认为该举措违背了基于风险的监管原则；第三，单个DMU发生偏差或被出具官方整改行动（OAI）判定可能导致全网停产，且缺乏30天纠正缓冲周期，极易诱发商业化断供风险。

蒲公英洞察：

计划在美布局分布式生产网络或通过代工出海的企业，不能轻率套用DM注册路径。申办方须确保集团中央质量管理体系对各异地生产单元具备无可挑剔的同等性管控能力；同时须在CMO商业合同中严密界定质量责任边界，杜绝单点GMP合规缺陷导致全网生产许可被波及的系统性风险。

图：行业就FDA分散制造拟议规则及境外API设施强制注册提交反馈

https://www.regulations.gov/docket/FDA-2025-N-6075/comments

3.

FDA局长提名人国会听证：誓言推翻“慢速合规”，遏制临床试验向中国流失

获特朗普提名的FDA局长候选人Heidi Overton正式出席参议院卫生、教育、劳工与养老金（HELP）委员会举办的确认听证会，接受国会议员审查质询。

Overton在听证陈词中重申，总统对其下达的核心监管指令是“全面提速”。她指出，

FDA繁杂低效且成本高企的合规审批程序导致临床投资持续向中国外流，中国已在规模上跃居全球临床试验首选承接地；一旦本土丧失生物医药创新制高点，将从根本上危及美国国家健康安全防线。

蒲公英洞察：

美方监管层对于中国临床试验研发效率的战略警惕，表明未来针对中美双报项目的技术审评可能将大幅强化对临床试验数据真实性、完整性及临床获益价值的穿透式核查。

图：FDA局长提名人Heidi Overton出席美国参议院听证会

https://www.raps.org/resource/fda-nominee-overton-faces-grilling-in-senate-confirmation-hearing.html

PART.02

欧洲：

捍卫核心证据链底线与协调AI及跨国研发规制

1. 单项试验不可作为默认标准：EMA发文捍卫临床证据链，启动系统性硬化症指南征求意见

针对业界呼吁将“单项关键试验”确立为新药获益评估常规标准的趋势，EMA执行董事Emer Cooke联名专家团队于《自然》杂志发表题为《两项试验还是无需两项试验？这绝非症结所在》的技术评论，坚决反对这一僵化的审评路径设定。

EMA高层重申，机械化推行单一试验标准将从根本上削弱临床试验开发计划的科学证明力。研发机构须紧扣既有证据积累与现存科学认知盲区，针对性构建临床研究架构以充分确证获益风险比优势。

蒲公英洞察：

企图仅凭单项临床试验快速撬开欧洲市场准入大门的药企须纠偏侥幸心理。除非拟申报适应症属于临床极度缺乏有效治疗手段的罕见病领域，否则EMA对于药物获益-风险评价证据链的严谨度要求极高。

图：EMA高层在《自然》发文驳斥单项试验默认标准

https://www.nature.com/articles/s41573-026-01537-w

2.

英国：砸2000万英镑加码监管科学与布局AI药物安全

英国药品和医疗产品监管局MHRA宣布启动一项总预算达2000万英镑（约合2600万美元）的重大专项，拟在全国统筹设立4个监管科学与创新卓越中心。这四大中心将集中资源突破关键前沿方向：数据驱动与人工智能、疾病早期预防与新型证据评价手段、个体化精准医疗与药物基因组学、以及新型前沿平台技术研发。

此外，英国药品和医疗产品监管局针对依托AI模型预测药物吸收、分布、代谢、排泄及毒性（ADMET）技术启动了公开证据征求程序。上述论证成果将直接支撑“超越 ADMET”AI 监管沙盒架构的搭建，协助监管方在上市前提前预警潜在安全性风险。

蒲公英洞察：

英国监管机构正积极利用AI 监管沙盒机制磁吸全球创新药械前沿技术。布局AI毒性预测模型与计算生物学平台的创新药企，可以尝试将英国作为战略前沿试点，依托沙盒评估通道低成本、快节奏地验证前沿算法的监管合规与注册可行性。

图：英国MHRA启动2000万英镑监管科学中心建设并征集AI预测ADMET证据

https://www.gov.uk/government/news/funding-opportunity-launched-to-strengthen-uk-regulatory-science-and-support-healthcare-innovation--2

PART.03

行业动态：

NAM全球互认、洁净区跨级自动化转运与跨国交易风向

1. NAM替代方法全球互认难题：法规割裂引发行业焦虑，机构间协调机制加速启航

尽管FDA与EMA现阶段均在全力推进非动物替代方法（NAM）应用，跨国制药企业代表在RAPS 行业法规大会上依然就跨辖区接受度深表顾虑。鉴于各主权国家监管准则彼此脱节，申办方高度担忧在FDA或EMA顺利获批的非动物替代数据在其他法域申报时遭遇否定，最终被迫返工补做传统动物实验，造成严重的项目延期与资源浪费。为规避注册拒评风险，众多申请人只得被动退回传统动物试验老路。

蒲公英洞察：

NAM数据跨国法规壁垒短期内仍难破除。出海药企在研发管线设计初期应避免完全依赖单一无动物评估路径，可以积极利用EMA创新任务组（ITF）以及FDA的ISTAND或INTERACT等早期沟通试点渠道，提前寻求多国监管体系的联合技术共识。

图：跨国药企代表与监管官员探讨NAM非动物替代方法的全球互认与合规风险

https://www.raps.org/resource/convergence-global-acceptance-of-NAM-concerns-sponsors-who-want-to-use-them.html

2. ISPE：探讨无人化洁净区转运技术突破

在最新刊载的洁净区物料跨级别自动化转运专题研究中，国际制药工程协会（ISPE）系统披露了无菌制剂洁净作业区自动化物流技术的最新实践成果。

研究证实，尽管满足D级与C级洁净环境要求的高级别自主移动机器人已投入生产实操，但

跨越不同GMP洁净级别缓冲间之间的物料表面自动化灭菌控制依然是制约全流程自动化落地的关键短板

。目前主流应用的汽化过氧化氢空间灭菌耗时较长（全流程除气需用时约40分钟），难以匹配连续制造生产节奏。为此，BioPhorum正协同行业推进紫外线（UV）非接触式快速表面生物去污的验证标准确立，并发布了由未受控环境跨级转运至D级洁净区的全自动输送用户需求说明（URS），致力于彻底摒弃传统依赖人工擦拭消毒的落后操作。

蒲公英洞察：

对于正在规划建设智慧药厂或无菌无人化车间的创新药企而言，洁净区跨级别物料转运的GMP验证是一项合规红线。

图：ISPE探讨洁净区跨级别物料自动化转运与无菌灭菌最新技术

https://ispe.org/pharmaceutical-engineering/ispeak/automated-cross-grade-material-transfer-perspective-part-ii

3.

地缘政治与跨国交易风向：药企巨头游说保护对华交易，欧洲药企呼吁加快临床竞速

地缘政治摩擦与全球产业链竞争态势成为行业核心议题。多家大型跨国制药巨头正针对美国联邦政府展开密集游说行动，敦促有关部门在对华政策调整中豁免并切实保护其与中国本土药企建立的管线合作开发及授权引进协议；辉瑞首席执行官Bourla等行业领袖频繁介入相关外交与产业磋商。

与此同时，欧洲制药工业界集体向欧盟最高决策层递交政策预警，强烈呼吁大幅压缩欧洲临床试验立项审批周期并提高研发财政支持，以正视并抗衡来自美中两国的技术赶超压力，全力避免欧洲生物医药产业发生结构性边缘化风险。

蒲公英洞察：

跨国制药巨头对于中国创新管线资产（BD交易）的商业需求依然刚挺。国内创新药企在推进项目海外授权谈判与交割期间，须筑牢合规底线，全面夯实从源头研发到确证性临床的完整数据链溯源体系与全球知识产权架构，应对外部地缘政治波动的系统性冲击。

图：行业关注中美及欧洲药品监管与商业交易动态

https://www.reuters.com/legal/litigation/european-drugmakers-call-faster-trials-more-spending-compete-with-us-china-2026-09-22/

END

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