2026干细胞IND申报检定外包指南：从任务拆分到资料验收

干细胞新药临床试验申请（IND）准备阶段，检定外包应以具体的申报资料需求为导向。企业需要先明确已有数据能支持哪些结论、还存在哪些证据缺口，再确定委托项目、样品和交付内容。将资料缺口转化为可执行、可验收的任务，有助于减少送检、检测与资料撰写之间的衔接问题。企业在选择第三方检定机构时，需通过尽职调查核实其资质、方法学能力及数据可靠性。

盘点已有资料，明确外包委托清单

干细胞IND申报需要按照适用的药品注册资料要求，提交能够支持产品质量、安全性及临床试验开展的研究资料。其中，药学研究（CMC）涉及供体细胞来源、细胞库建立和检定、生产工艺、过程控制与检定方法学等。非临床研究需要结合细胞产品的特征及作用机制，评估相关安全性风险；对于干细胞产品，应特别关注异常增殖、成瘤性或致瘤性等风险，并根据产品特点及研究目的选择适当的评价方法。

建议由药学、注册、质量控制等部门共同梳理IND申报资料，确定可继续使用、需要补充及需要重新评估的项目。对于基于较早工艺或不同细胞库形成的历史报告，应先评估其对当前申报产品的代表性及适用性。随后，分别界定细胞库检定、制剂质量检测与非临床安全性研究的任务范围，形成“待回答问题—已有证据—资料缺口—拟委托工作”清单。

开展委托机构尽调，核实承接能力

第三方检测实验室的尽职调查可结合文件审查与现场或远程审计，围绕拟委托任务清单，重点核查机构资质及能力范围、方法学验证及实验室环境和数据管理能力，确认其能否承担细胞IND申报检定任务。

资质与实验室条件。核查机构持有的CNAS认可或CMA认定等资质的有效性，确认证书主体、认可或认定范围与委托需求相符。具体认可范围应以证书及配套的范围附件为准。同时，核查实验室生物安全条件、洁净环境及质量体系运行记录，评估其设施条件和管理体系是否满足拟委托项目的要求。

方法学与项目能力核查。核查对方出示的方法学验证报告，确认其评级按指标、接受标准及验证结果与检测方法的原理和预期用途相匹配。对于成瘤性体内评价、iPSC残留检测及效力试验等干细胞相关项目，还需核查实际执行案例与相关验证数据，评估实验室能否承接干细胞特异性检测项目。

数据可靠性。数据完整性和可追溯性是质量体系核查及申报资料审查的重要内容。可抽取已完成的脱敏项目，核对样品接收、原始记录、数据处理与最终报告之间的一致性。还应核查计算机化数据系统是否具备审计追踪、权限分级、原始数据保护、定期备份与灾难恢复机制，评估数据记录、处理和保存过程是否具备完整的追溯链条。

义翘神州在干细胞IND申报方面的技术能力

截止2026年9月，义翘神州已支持200+个中国IND和10+个中美IND申报，申报通过率为100%。实验室为生物安全二级实验室，已在北京、苏州备案，通过CMA或CNAS认证，按GMP和GLP质量体系运行，B+A环境满足无菌检测、分枝杆菌检测的环境要求。

实验室基于NMPA、FDA、EMA等监管机构的法规要求及ICH指导原则，提供MCB、WCB、UPB、EOPC细胞库检定方案。检测方案覆盖细胞库检测（iPSC、MSC）、原液/制剂检测以及放行检测。在内外源病毒检测方面，可提供不同细胞传代培养检查（人源MRC-5、猴源Vero）、逆转录病毒检查，以及EBV、HCMV、HIV-1/2、HTLV-1/2、HBV、HCV等人源性病毒的PCR全覆盖检测。基于遗传稳定性、重编程载体残留、未分化细胞残留等需求，义翘神州建立了裸鼠体内接种法、软琼脂克隆形成试验、端粒酶活性检测（RT-qPCR或RQ-TRAP法）、PCR或dd-PCR等方法学。

常见问题

Q1：检定机构有 CNAS 证书为什么还要看认可范围附件？

A1：CNAS证书仅代表机构具备承担附件所列检项的能力，而认可范围附件则明确了实验室的检测对象、项目/参数、标准方法，涵盖人员、设备、环境设施、方法验证等要素。义翘神州的CNAS证书认可范围涵盖了干细胞检定的主要项目。

Q2：干细胞检定的方法学验证报告应包含哪些内容？

A2：方法学验证报告应根据检测方法的原理、预期用途及适用要求，提供相应的验证项目和结果。常见评价指标包括准确度、精密度、专属性、检测限、定量限、线性、范围和耐用性等，具体适用项目应结合方法类型确定。义翘神州能够提供详尽的方法学验证资料，满足监管机构的审查要求。

Q3：活细胞样品运输和复苏环节应该向检定机构确认什么？

A3：应确认机构是否具备明确的样品运输条件、接收与储存记录、标准化的复苏流程以及留样管理制度，并了解样品异常或活率不符合要求的处理流程。义翘神州对样品接收、储存、制备等全链条进行严格记录，以支持样品状态追踪及检测过程管理。

Q4：检定机构的数据可靠性（审计追踪、备份）如何核查？

A4：可抽查相关计算机系统的权限设置、审计追踪记录、数据修改控制及原始数据备份情况，并核实备份回复机制是否经过定期测试。义翘神州具备计算机化系统域控、审计追踪功能，并实行原始数据双地备份与定期恢复演练。