FDA发布透明度路线图，拟扩大药品全生命周期信息公开

*题图取自FDA官网原博客，仅做示意用

10月2日，FDA代理幕僚长兼战略倡议副局长Lowell M. Zeta在FDA's Voice官方博客发表文章《监管透明铸就更强的现代监管科学——FDA 监管透明路线图》（Transparency Roadmap）。文章指出，透明度是特朗普政府高层所确立的一项工作目标。特朗普总统的“让美国再次健康”（MAHA）委员会在 2025 年发布的《MAHA 报告》提出，将联邦卫生机构的深度透明化作为卫生政策改革、重塑公众信任的基石，透明度同时也是FDA核心战略重点的重要组成部分。该路线图前瞻性梳理了 2026 财年已达成的各项里程碑工作，并列明 2027 财年的后续重点任务。

继续公开完全回应函

完全回应函（CRL）是FDA在完成审评后，认为上市申请尚不具备批准条件时向申办者发出的正式文件，通常列明安全性、有效性、生产质量等方面的具体缺陷。此前2015年的一项内部分析显示，申办者对外公布未获批消息时，85%的安全性和有效性问题未被提及。

2025年，FDA启动CRL公开计划，首批披露200余份CRL，所涉上市申请的递交时间为2020年至2024年。FDA拟继续在适当删减商业秘密和保密信息后公开CRL，并通过规则制定提高新药申请（NDA）、生物制品许可申请（BLA）和简化新药申请（ANDA）等重大申请提交事实的公开程度。

研发和上市后环节的信息公开

FDA鼓励申办者在递交新药临床试验申请（IND）时公开相关信息。目前约96%的创新药或生物制品申报已由企业或第三方披露。FDA正致力于提高企业及研究人员对“向 ClinicalTrials.gov 报告临床试验特定信息”这一要求的合规性。不合规行为导致了公开记录的严重缺失，并引发了“发表偏倚”，从而掩盖了医疗产品研发结果的真实全貌——即夸大了成功案例，却低估了失败案例。这种信息缺口还可能导致公众对医疗产品的安全性和有效性产生扭曲的认知。

对于获批产品，FDA计划在适当删减后公开临床研究报告（CSR），探索扩大临床数据集的公开范围，并加强上市后数据披露；同时，在可行情况下与EMA的数据透明度实践衔接。

此外，FDA与美国证券交易委员会（SEC）于2026年8月签署谅解备忘录，建立非公开信息共享机制。FDA可向SEC提供与受监管产品、企业及相关活动有关的信息，供其用于上市公司信息披露审查、执法调查和民事诉讼等。

NAM、RWE与生物标志物资格认定计划

FDA拟进一步公开新方法、创新生物标志物和新终点的审评应用经验。2026年9月，FDA上线NAM应用案例数据库，首批收录25个来自已公开审评材料的案例，展示NAM如何用于获批药物申报。NAM包括器官芯片、计算机建模及超级智能（Super Intelligence，SI）驱动预测毒理学等工具。

FDA计划提高RWE在申报资料中的使用情况，以及利用数字健康技术生成证据的去中心化临床试验的透明度；根据《处方药用户付费法案》第七轮协议（PDUFA VII）的承诺，FDA已发布CDER和CBER接收RWE申报资料的匿名汇总年度报告，以帮助业界了解RWE如何支持药品有效性和安全性的监管决策。

路线图还提出提高生物标志物资格认定计划（BQP）和医疗器械开发工具计划（MDDT）的使用。其中，BQP为生物标志物评价提供结构化路径；经资格认定的生物标志物可在特定使用场景（context of use）内被重复使用，无需就同一用途重复开展证据审评。此前，行业曾指出BQP审评进度滞后于其预设目标；FDA此次将提高该路径的透明度列为重点，能否进一步促进相关工具采用、提升企业与FDA互动的可预见性，仍有待观察。

以患者为中心的产品标签

FDA还计划发布最终规则，要求门诊使用、发放或给药的处方药配套提供“患者用药信息”（PMI），包括门诊输注的血液及血液成分。PMI将作为经FDA批准的患者用药文件，采用统一的内容和格式，并控制在一页内，向患者提供清晰、简明且易于理解的药品风险、用法及注意事项。PMI必须易于被普通人群阅读和理解，包括健康素养和理解力较低的人群，帮助真实的人们做出真实健康决策。FDA认为，处方药及所有FDA监管产品的标签应清晰、简洁且易于用户使用。

检查和广告合规信息将更公开

FDA拟在现有检查观察事项数据集基础上，更主动地发布经删减的FDA 483表，并在适当情况下公开更多设施检查报告（EIR）。公众长期以来一直呼吁提高检查工作的透明度，特别是在生物研究监管等领域，上述将有助于满足这一需求。FDA认为，增加检查信息公开可为境外监管机构的批准决定提供更多参考，也使企业更清楚检查缺陷的公开方式和时点，便于主动整改，并促进对监管期望形成共识。

FDA表示，将继续整治直接面向消费者的、具有误导性的处方药广告，并探索适应新媒体环境的规则或指南。

此次路线图延续了FDA长期推进监管透明度的思路。2009年，FDA曾设立透明度工作组，推动提高机构运作、监管决策和相关数据的公开性与可及性。FDA同时强调，信息公开仍须在公共利益与商业秘密、保密商业信息及个人健康信息保护之间取得平衡。