FDA 启动 Expedited IND 试点计划并开放申请，采用 IND 组件滚动审评

加速美国早期临床研究

FDA 加速 IND 试点项目是 HHS Operation TrialBlazer 下的一项举措，旨在评估在美国加速首次人体（FIH）临床试验的新方法，同时维持 FDA 对受试者安全性和科学监督的严格标准。

本页内容：

项目概览

该试点旨在通过测试一种协作模式，缩短从启动 IND 支持性活动到 FIH 试验启动的时间，在该模式中，申办者与预期合格研究机构（QRI）合作，以支持更高效的药物开发。在该试点下，第三方（可能包括学术医疗中心、健康网络、合同研究组织、监管顾问或其他研究组织），统称为“QRI”，将与申办者合作，就首次人体 IND 申报中的药理学与毒理学、临床以及化学、生产和控制（CMC）部分提供专家建议。这些 QRI 应作为科学专家，提供与风险相称的判断，以推动创新、基于科学且与阶段相适应的监管标准。

由于 QRI 在准备过程中带来专业且大量的科学专业知识，FDA 将按滚动方式接受并审评 IND 申报的各个组成部分，而不是等待完整申报包。这种滚动审评模式有可能从根本上改变 IND 前药物开发的时间线。问题可以实时识别和解决，流程结束时被临床暂停的风险可能降低，从科学发现到 FIH 试验的路径可能变得更快、更可预测、更具协作性。在整个过程中，申办者保留对其 IND 组成部分提交的所有权和责任。

该试点还寻求鼓励协调可能与 IND 开发和 FDA 审评同时进行的活动，例如机构审查委员会（IRB）审查和临床试验中心启动（在适当情况下）。通过支持更早的规划和更协调的开发活动，该试点旨在减少从申办者开始准备 IND 申报到首次人体研究启动之间不必要的延迟。

参与该试点是自愿的。FDA 在整个项目期间保留完整的监管权力，包括负责确定临床研究是否可以继续进行、是否应实施临床暂停，以及所有其他监管监督活动。参与该试点不会改变 FDA 对 IND 审评、安全推进决定或临床试验实施的法定或监管标准。

预期成果

加速IND试点计划旨在评估利用QRIs和新的滚动审评流程能否提高早期临床开发的效率，同时维持FDA对受试者安全性和科学监管的严格要求。

通过该试点，FDA力求评估能否实现以下成果：

通过跨非临床、临床和CMC学科的结构化、多学科科学意见，提高FIH IND申报中符合相应阶段数据的质量和提交水平。
更早识别和解决可能延迟1期临床试验启动的科学和监管问题。
通过更高质量的申报和更早的问题识别，减少可能需要1期临床暂停或信息请求的情形。
更高效地从非临床开发推进至首次人体研究启动。
在适当情况下，更好地协调临床试验启动活动，包括IRB审查和临床试验机构准备情况。

除了评估这种协作方式能否提高申报质量、监管效率和早期临床开发时间线外，该试点还将产生证据，为FDA未来支持早期临床开发现代化的潜在方式提供参考。例如，该试点可为未来的政策举措提供参考，这些举措可能对展现出较强科学和监管判断力的QRI进行认证或认可，目标是建立一个可持续、高质量的机构网络，以支持药物开发并缩短至FIH试验的时间。

计划背景

美国长期以来一直为制药创新和监管严谨性设定全球标准。但近年来，越来越多的早期临床研究转移到海外，威胁到美国作为生物医学创新全球领导者的地位。保护美国的临床研究至关重要，因为这能确保美国患者继续更早获得新疗法，并继续受到全球最先进监管监督的保护。

早期临床开发在将新疗法带给患者方面发挥着关键作用。高效达到首次人体里程碑的申办者往往更有能力获得额外投资并建立对安全有效药物开发至关重要的合作伙伴关系，同时推动有前景的产品进入后期开发阶段。

为成功的试验性新药（IND）申报奠定坚实基础，始于pre-IND阶段。随着药物开发在药物和生物制品领域日益复杂多样，申办者必须解决的科学问题的数量和复杂程度正在考验当前pre-IND框架的极限，但同时也存在切实的改进机会。当前框架要求一次非约束性的pre-IND咨询会议承担大量工作，一次性处理非临床、临床、生产、试验设计和患者安全等各方面考量。对于复杂的开发问题，这种活动的集中化几乎没有为申办者所需的迭代式、结构化协作留出空间，而申办者正需要这种协作来构建一份强有力的申报资料。扩大此类沟通交流的机会，将更有利于申办者更高效地将安全有效的疗法带给患者。

随后，申办者必须完成试验中心启动活动，如机构审查委员会审查、中心合同签订和患者入组。目前，这些活动通常是按顺序完成的，而其实可以并行推进，从而进一步压缩试验启动时间。

正如HHS Operation TrialBlazer中所述，FDA致力于通过专门举措主动应对临床开发挑战，以加速和现代化临床研究。首先，FDA正专注于完善IND要求，以反映对首次人体1期试验在科学上适当的要求，在评估风险的同时优先考虑患者安全，以减少过度申报。这不是一次性的修正，而是一项持续承诺，以确保随着治疗模式和科学认知的演变，各阶段要求保持同步。其次，FDA正在探索新途径，通过Expedited IND Pilot释放美国创新的力量。

从该试点中汲取的经验教训可能有助于为未来在美国支持高效首次人体药物开发的方式提供参考。

参与者特征与利益冲突

申办者试验性新药优先审评

申办者可针对单次IND申报提交参与申请。FDA将优先考虑具有以下特征的申报：

候选产品具有新颖性，且将属于CDER新药办公室（OND）、CBER治疗产品办公室（OTP）或肿瘤卓越中心（OCE）的审评管辖范围。
该IND被归类为商业IND，即申办者打算最终通过提交上市申请将该产品商业化。
该IND项目针对1期首次人体IND申报，且研究产品尚无现有临床经验。FDA将优先考虑尚无既定临床经验的新分子实体。因此，我们建议申办者不要为利用已有临床经验活性成分的研究产品提交参与该试点的申请。涉及新制剂、递送系统或技术、药械组合、给药途径、剂型或依据505(b)(2)途径开发的产品，不属于该试点的主要关注范围。
拟提交的IND用于将在美国开展的FIH 1期临床试验
申办方在申请加入试点项目时，须具备充分的初步非临床数据，以支持 FDA 评估该产品拟定的开发时间表和 IND 提交时间框架。
试点将针对申请中所定义的研究用产品。纳入新技术或平台的计划不会被排除，但试点支持将仅限于纳入本项特定 IND 的技术，而非宽泛的平台或技术。

潜在合格研究机构优先考虑

潜在 QRI 可与申办方合作，提交参与试点的请求，以支持单次 IND 提交。FDA 将优先考虑具备以下特征的 QRI：

潜在 QRI 为在美国组织或注册成立的法律实体，主要营业地点在美国，核心咨询人员位于美国。
潜在 QRI 承诺为申办方申请中所确定的 IND 项目提供跨非临床、CMC 和临床学科领域的 IND 开发或咨询服务。
潜在 QRI 承诺通过自有基础设施或正式签署并记录在案的合作伙伴安排，支持在美国加速启动 Phase 1 FIH 临床试验。

申办方与 QRI 利益冲突（COI）要求

FDA 将在加速 IND 试点期间保留完整监管权限，并对所有 IND 提交进行彻底、独立的审评。申办方与 QRI 之间的利益冲突由参与组织负责识别和管理。FDA 期望 QRI 实施书面 COI 程序，并应可在 FDA 要求时提供。

FDA 将根据 IND 提交和 QRI 建议的质量与客观性评估试点参与方。若发现利益冲突已损害 QRI 提供客观建议的能力，该 QRI-申办方组合将被移出试点，FDA 在评估 QRI 模式时可能会考虑这一情况。

书面利益冲突程序可能涵盖的主题示例包括：

识别并披露 QRI 人员与申办方或申办方竞争对手之间的财务、雇佣、合作及个人关系；
确定已识别的实际或潜在冲突属于有问题还是可管理的流程；
对于任何可管理的潜在利益冲突，进行管理的程序。

QRI 咨询团队与 IRB 利益冲突：若潜在 QRI 同时拥有或运营将审阅与试点 IND 相关临床方案的 IRB，则 QRI 必须制定书面程序，确保 IRB 成员不在 QRI 试点咨询流程中兼任双重成员身份或角色。该分离必须在整个试点期间保持。IRB 可自行决定邀请在特殊领域具备能力的个人，包括来自 QRI 的专题专家，协助审阅需要超出或补充 IRB 现有专业知识的复杂问题。这些个人不得与 IRB 一同投票（依据 21 CFR 56.107(f)）。

选择考虑因素

FDA 将根据以下考量因素，评估申办方的开发项目和 QRI 资质，以决定其能否参与快速通道 IND 试点项目。申请将作为单一整体，对双方（申办方和 QRI）同步进行评估。

由于该试点旨在纳入多种 QRI 类型和 IND 申报，涵盖新机制项目以及跨多个治疗领域的较成熟方法，因此申请将相互之间进行比较评估。FDA 将力求确保所选队列在治疗领域、产品模式、申办方规模和 QRI 类型方面具有广度。因此，没有任何单一因素是决定性的，将结合收到的所有申请进行整体评估。申办方应注意，未被选入试点不会以任何方式使申办方处于不利地位，不会使申办方失去利用常规 pre-IND 会议或其他 FDA 互动的资格，也不意味着药物开发研究质量较低。

申办方试验性新药选择考量因素

IND 复杂性与试点契合度：该试点旨在跨多种模式和项目类型测试滚动提交模式。申请将根据 IND 的复杂性和模式是否非常适合滚动提交格式，以及拟议的 QRI 合作是否在试点时间线内为开发项目带来有意义的附加价值，进行评估。
IND 开发阶段：FDA 将评估 IND 项目是否处于 QRI 参与能够在合理时间范围内产生实质性成效的阶段。CMC 和非临床开发项目应足够先进，以便在合理时间范围内可信地实现 IND 申报，同时又要足够早期，使 QRI 能够提供有意义的意见，无论是关于研究设计、数据包策略还是申报准备情况，而不是主要作为接近最终数据包的顾问。申请人将被要求描述其拟议非临床项目（包括 CMC）的状态，并在试点申请中提供高层次的临床方案概要。
公共卫生影响与未满足的医疗需求：FDA 将考虑目标疾病的严重程度和负担，以及现有治疗方法的可及性。
申办方概况：该试点旨在同时吸纳小型和新兴生物技术公司以及具有成熟 IND 经验的大型申办方，以测试 QRI 可能提供的不同形式的价值，无论是作为 IND 准备过程中的积极开发合作伙伴，还是作为滚动审评期间 IND 组成部分的实质性初步审评者。申办方将被要求描述其 IND 申报经验，并说明他们预期采用哪种 QRI 参与模式及其原因。
组合考量：由于该试点旨在在整个药物开发生态系统中产生学习成果，上述考量因素将结合完整申请人池进行整体评估。代表代表性不足的治疗领域、罕见病、儿科适应症或新模式的申请可能有助于队列多样性，并将据此予以考虑。

潜在合格研究机构 (QRI) 选择考量因素

预期合格的 QRI 将根据其在以下核心学科方面的书面经验接受评估，这些学科对于在 IND 开发和申报全过程中有效支持申办者而言是必要的。多个专业领域可由同一人满足。

非临床领导力与专业知识：在药理学和毒理学数据包设计、起始剂量选择建议，以及评估非临床数据包是否适用于 Phase 1 IND 申报方面具有经证实的能力。QRI 应能够在非临床项目早期识别缺口和/或潜在安全性问题，并就如何在规定时限内解决这些问题向申办者提供可操作的指导。
化学、生产和控制（CMC）领导力与专业知识：在指导工艺和分析开发与表征策略、识别关键 CMC 缺口，以及为安全性和监管充分性编制 IND 的 CMC 模块方面具有相关背景。QRI 应能够评估申办者的生产和控制方法是否适合其所处开发阶段，并标记出会使 FDA 审评复杂化的问题。
临床领导力与专业知识：具有委员会认证的医师专业知识（MD/DO），并在 Phase 1 临床试验设计方面具有直接经验，包括制定安全性监测计划和患者入选标准。曾任职于机构审查委员会（IRB）或与其协调的经验可为申办者提供价值。
临床药理学：在适用于 IND 项目的情况下，QRI 应具有书面的临床药理学专业知识，例如药学博士（PharmD）或专职临床药理学家，以指导或评估 IND 申报中的药代动力学和药效学组成部分，包括任何旨在用于剂量选择的建模方法。
法规事务领导力与专业知识：具有直接管理或审评法规申报要求，以及协调非临床、临床和 CMC 综合开发时间表经验的人员。
项目特定专业知识：取决于 IND 项目的具体性质，QRI 可能需要针对新疗法、罕见病或其他模式运用额外的、特定学科的经验。
临床 Phase 1 试验支持：QRI 应拥有自有的临床试验基础设施，或与经 IRB 批准的临床试验机构签订有书面合作协议，足以在 IND 审评的同时支持机构启动活动，包括 IRB 审查、合同签订和机构准备就绪。

FDA 认识到，许多预期合格的研究机构可能在其自身组织内并不具备上述全部专业知识，并鼓励机构即使存在缺口也与申办者共同申请。预期合格的 QRI 可通过与外部主题专家或组织签约，来补充其内部能力，以填补针对该试验性新药申请的适应症和治疗领域所必需的特定专业知识缺口。预期合格的 QRI 仍将主要负责确定申办者申报的准备情况，并根据需要协调额外支持。

申办方在试点期间可继续聘请其他外部专家，例如合同研究组织或合同开发与生产组织，以支持其开发项目，但申请时只能指定一个 QRI。

提交详情与后续步骤

FDA 将根据 Application Instructions 选项卡 上表格的回复来遴选 Expedited IND 试点项目的参与方。

试点项目遴选时间表：

9月15日：FDA 启动 Expedited IND 试点项目，并开放申办方提交申请的窗口期。
*10月30日：申办方提交 Expedited IND 试点项目申请的截止日期。
*12月18日：FDA 遴选 Expedited IND 试点项目参与方组别，并将遴选结果通知所有申请人。

未入选试点项目组别的申办方，鼓励利用现有的监管互动渠道，例如 INTERACT 和/或 Pre-IND 会议，在准备 IND 申报期间向 FDA 提问。

*注：时间表可能因收到的申请数量而有所不同。

常见问题解答（FAQs）

该试点主要关注哪些类型的在研产品？

FDA 将优先考虑涉及尚无既定临床经验的新分子实体的 Phase 1 首次人体（FIH）项目。FDA 建议申办方不要以采用已有临床经验活性成分的产品提出申请。涉及新制剂、给药系统、药械组合、给药途径或依据 505(b)(2) 途径开发的产品不属于该试点的主要关注范围。申办方若认为其项目存在其他值得评估的考量因素，可依据已公布的选择考量标准提交申请以供审评。

项目须进展到何种程度方可申请？

FDA 未规定特定的开发里程碑。非临床和 CMC 项目应足够成熟，使 IND 申报能够在合理时间范围内可信地实现，同时仍能让 QRI 提供有意义的意见。申办方应具备足够的初步非临床数据，以便 FDA 评估拟定的时间表。申请应描述项目的当前状态、剩余开发里程碑以及预期 IND 申报日期的依据。

申办方必须是美国本土的商业公司吗？

否。申办方无需是美国本土公司或特定类型的组织即可申请。但 FDA 将优先考虑归类为 Commercial IND 的项目，即申办方打算最终提交上市申请的项目。拟定的 IND 申报应针对在美国开展的 Phase 1 FIH 临床试验。

由谁确定 QRI，一份申请可以包含多个 QRI 吗？

申办方负责在申请前确定潜在 QRI 并与其建立合作；FDA 不会选择或指派 QRI。每份申请只能指定一个 QRI。该 QRI 可借助外部主题专家或组织补充其能力，但仍主要负责判定申报准备情况并协调其支持工作。

是否要求事先召开 pre-IND 会议或已有 pre-IND 档案？

否。无需事先召开 pre-IND 会议。申办者需要有一个预提交跟踪号才能提交试点申请。对于所提议产品已有 pre-IND 档案的申办者，可使用相应的现有跟踪号。此前的 FDA 沟通本身并不妨碍参与，并应在申请中说明。

试点申请应如何提交？

申办者应通过 FDA 电子提交网关（ESG），使用预提交跟踪号，将填写完整的申办者表格和预期 QRI 表格作为预提交一并提交。以 eCTD 格式提交的申办者应将表格放在 Module 1.12.1 – Pre-IND Correspondence 中。申请人应遵循《Instructions for Sponsors Submitting to CDER and CBER》中适用的跟踪号、封面函和提交步骤。申请不应通过电子邮件提交。

试点申请是否要求完整的 eCTD 出版？

否。FDA 将接受通过 ESG 提交但未进行完整 eCTD 出版的试点申请。申请不会仅因以非 eCTD 格式提交而被排除在考虑之外。被选中参与试点的申办者将被期望以 eCTD 格式提交后续的滚动 IND 组成部分。

有关该试点的更多信息，请参阅 2026 年 8 月 6 日发布的网络研讨会。

如果您对 Expedited IND Pilot 有其他问题，请发送至 [email protected]，FDA 将尽快回复。

FDA 启动 Expedited IND 试点计划并开放申请，采用 IND 组件滚动审评

参与者特征与利益冲突

选择考虑因素

提交详情与后续步骤

常见问题解答（FAQs）

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