FDA发布个体化反义寡核苷酸药物IND申报临床建议草案（FDA-2021-D-1140）
IND Submissions for Individualized Antisense Oligonucleotide Drug Products for Severely Debilitating or Life-Threatening Diseases: Clinical Recommendations
FDA发布草案指南（FDA-2021-D-1140），为开发用于严重衰弱或危及生命遗传病的个体化反义寡核苷酸（ASO）药物的申办者提供IND申报临床建议。文件为Level 1草案，标明不供实施，仅含非约束性建议，公众可随时提交意见。指南指出，被ASO靶向的基因变异通常仅见于1至2名患者，若可能适用靶向治疗的患者超过少数，则该ASO不再视为个体化。
FDA发布草案，针对个体化反义寡核苷酸药物用于严重衰弱或危及生命遗传病的IND申报提出临床建议，文件尚不供实施。
指南文件
草案 第1级指南
不用于实施。包含非约束性建议。
- 案卷编号：
- FDA-2021-D-1140
- 发布机构：
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指南发布办公室
药物评价与研究中心
本指南适用于申办者-研究者（以下简称申办者），针对严重衰弱性或危及生命（SDLT）的遗传病开发个体化研究性反义寡核苷酸（ASO）药品。此类疾病患者通常没有替代治疗选择，且疾病进展迅速，若不治疗会在短时间内导致早期死亡和/或毁灭性或不可逆的病变。在这些情况下，由于ASO作用机制的特异性，加之适合治疗的患者群体极为罕见，预期不会针对同一疾病的更多患者开展药物开发。ASO药品所靶向的基因变异应为此试验受试者所独有，且通常仅见于该疾病人群中的少数患者（通常为1至2例）。若可能有超过少数患者成为该ASO药品靶向治疗的候选者，则该ASO不再被视为个体化，申办者应与相关审评部门讨论针对更大患者群体的研究性ASO药品开发计划。
提交意见
您可以随时就任何指南在线或书面提交意见（见21 CFR 10.115(g)(5)）
若无法在线提交意见，请将书面意见邮寄至：
Dockets Management
Food and Drug Administration
5630 Fishers Lane, Rm 1061
Rockville, MD 20852
所有书面意见均应注明本文件的案卷编号：FDA-2021-D-1140。
来源：FDA Pharmaceutical Quality Documents · fda.gov