FDA启动罕见病框架倡议并发布白皮书
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FDA 于 2026 年 10 月 14 日宣布启动罕见病框架倡议并发布白皮书，拟重新审视其罕见病药物与生物制品的评估方式；FDA 称目前仅约 5% 的罕见病有获批疗法。 倡议由 FDA 罕见病创新中心牵头，白皮书范围从 IND 前沟通覆盖至上市后义务和 CMC 要求。FDA 称后续可能包括新制定或修订指南、法规修订、人员培训和组织调整，但目前尚未提出任何指南或法规变更，也未给出框架完成日期；FDA 称框架仍将满足法定安全性和有效性标准。 意见征询自 10 月 28 日会议开始：FDA 与 Reagan-Udall 基金会在 White Oak 园区召开混合形式公开会议，面向患者、疾病倡导者和申办方，征集对基于可及证据的审评、监管要求一致性与可预测性、外部参与审评决策及 CMC 考量四方面的意见。
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报道时间线
沿着报道，了解事件的不同侧面。
- BioPharm InternationalFDA启动罕见病框架计划，评估罕见病药物与生物制品审评框架并自10月28日起公开征询意见
FDA于10月14日宣布启动罕见病框架计划，将审查其评估罕见病药物与生物制品的方式，并自10月28日在White Oak园区举行的会议起公开征询意见。该计划由其罕见病创新中心牵头，白皮书所列范围涵盖IND申请前沟通至上市后义务及化学、制造和控制（CMC）要求；FDA称可能产出新指南或修订、法规修订、人员培训和组织调整，但均属可能性而非承诺。
- FDA 官方药品与生物制品信息FDA发布罕见病框架倡议白皮书，并定于2026年10月28日召开公开会议征求意见
FDA将与Reagan-Udall Foundation于2026年10月28日召开混合形式公开会议，就FDA罕见病框架倡议征求各方意见。FDA表示该倡议将形成罕见病药物开发与审评框架，并可能通过修改法规、指南文件及内部流程与资源来实施。FDA已于2026年10月14日发布白皮书进一步说明倡议目标，涵盖患者声音、外部专家支持、共享资源与培训、基于风险的方法（含CMC审评与批准前检查）等方向。
- FDA 官方药品与生物制品信息FDA 启动罕见病框架计划，拟制定适配罕见病药物开发的整体框架并征集反馈
FDA 宣布启动罕见病框架计划，拟为罕见病药物和生物制品开发制定更适配的整体监管框架。FDA 将于 10 月 28 日在 White Oak 园区举办会议，由 Reagan-Udall 基金会主持，向患者、疾病倡导者和行业征集反馈。FDA 称目前仅约 5% 的罕见病有获批疗法，后续计划可能涉及新制定或修订指南、法规修订、人员培训和组织调整。
- FDA 官方药品与生物制品信息FDA 罕见病框架倡议公开会议 10/28/2026
美国 FDA 与 Reagan-Udall 基金会将于 2026 年 10 月 28 日以线上线下混合形式召开罕见病框架倡议公开会议，就重塑该机构罕见病药物开发路径征求意见。会议面向患者、疾病倡导者、申办方等罕见病社区成员，重点征集基于可及证据的罕见病疗法审评、FDA 监管要求的一致性与可预测性、外部参与审评决策，以及罕见病疗法特有的 CMC 考量等四方面意见。公众意见将用于指导该机构后续工作。
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